탄 파멜라,브람라게 비르기트,프랭크-카메네츠키 마리아,피츠제럴드 케빈,애킹크 애킨,코텔리안스키 빅터 이.
申请号：
KR1020107013424
公开号：
KR1013209160000B1
申请日:
2007.05.10
申请国别(地区):
KR
年份:
2013
代理人:
摘要：
The invention relates to a double-stranded ribonucleic acid (dsRNA) for inhibiting the expression of a human PCSK9 gene in a cell, wherein said dsRNA comprises at least two sequences that are complementary to each other and wherein a sense strand comprises a first sequence and an antisense strand comprises a second sequence comprising a region of complementarity which is substantially complementary to at least a part of a mRNA encoding PCSK9, and wherein said region of complementarity is less than 30 nucleotides in length and wherein said dsRNA, upon contact with a cell expressing said PCSK9, inhibits expression of said PCSK9 gene, wherein (a) said first sequence is the sequence of SEQ ID NO: 1229 and said second sequence is the sequence of SEQ ID NO: 1230； (b) said first sequence is the sequence of SEQ ID NO: 1227 and said second sequence is the sequence of SEQ ID NO: 1228； or (c) said part of said mRNA encoding PCSK9 is the sequence from position 3530 to 3548 of the mRNA sequence of database entry NM_174936.본 발명은 길이가 30개 뉴클레오타이드 미만, 일반적으로 길이가 19 내지 24개 뉴클레오타이드이고 PCSK9 유전자의 적어도 일부분에 대해 실질적으로 상보적인 뉴클레오타이드 서열을 갖는 안티센스 쇄를 포함하는, PCSK9 유전자(PCSK9 유전자)의 발현을 억제하기 위한 이본쇄 리보핵산(dsRNA)에 관한 것이다. 본 발명은 또한 당해 dsRNA와 약제학적으로 허용되는 담체를 포함하는 약제학적 조성물； 당해 약제학적 조성물을 사용하여 PCSK9 유전자 발현 및 PCSK9 유전자의 발현에 의해 유발되는 질환을 치료하는 방법에 관한 것이다.
