KONSTANTINOVA, Pavlina Stefanova,MINIARIKOVÁ, Jana
申请号：
CO2017007335
公开号：
CO2017007335A2
申请日:
2017.07.24
申请国别(地区):
CO
年份:
2018
代理人:
摘要：
Abstract the present Invention provides a double stranded rna comprising a First and a Second RNA Sequence RNA sequence.Where the first and second are substantially complementary RNA sequences.Where the first Sequence RNA Sequence has a length of at least 19 Nucleotides and is substantially complementary to SEQ ID no.1. The Double stranded rna is for use in induction of RNAi against the Huntingtin exon 1 sequences of the double stranded rna According to the invention was capable of reducingDeath of neuronal cells and Aggregates of Huntingtin in an animal model.RESUMEN La presente invención provee un ARN de doble cadena que comprende una primera secuencia de ARN y una segunda secuencia de ARN, en donde la primera y segunda secuencias de ARN son sustancialmente complementarias, en donde la primera secuencia de ARN tiene una longitud de secuencia de por lo menos 19 nucleótidos y es sustancialmente complementaria con SEQ ID NO. 1 dicho ARN de doble cadena es para su uso en la inducción de ARNi contra las secuencias del exón 1 de la huntingtina el ARN de doble cadena de conformidad con la invención fue capaz de reducir la muerte de las células neuronales y los agregados de la huntingtina en un modelo animal.
