治疗血红蛋白病的组合物和方法
- 专利权人:
- 儿童医疗中心有限公司
- 发明人:
- 迈克尔·米尔索姆,戴维·A·威廉姆斯,理查德·格雷戈里
- 申请号：
- CN201580034344.7
- 公开号：
- CN106794260A
- 申请日:
- 2015.04.24
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2017
- 代理人:
- 摘要：
- 本文的实施方式提供了用于RNA聚合酶II表达的专门设计的合成的BCL11A靶向microRNA；以及通过增加胎儿血红蛋白水平的表达水平而用于治疗血红蛋白病(例如镰状细胞疾病或地中海贫血)的方法。在具体的说明性实施方式中，本发明部分提供了用于在造血细胞和造血前体细胞(包括红细胞、红系祖细胞和胚胎干细胞)中实现基因治疗的改进的组合物和方法。本发明进一步提供了用于治疗与造血相关的紊乱的改进的基因治疗方法。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
