molecules, compositions, compounds, methods to administer a siren, to prepare a compound and to treat an infection, compound or salt, galnac conjugate and use of a compound
ADAM JUDGE,ALAN D. MARTIN,AMY C. H. LEE,EMILY P. THI,JAMES HEYES,MARK WOOD,NICHOLAS MICHAEL SNEAD,RICHARD J. HOLLAND,XIN YE
申请号：
BR112019021359
公开号：
BR112019021359A2
申请日:
2018.04.10
申请国别(地区):
BR
年份:
2020
代理人:
摘要：
these are certain nucleic acids (for example, double-stranded siren molecules), as well as conjugates that comprise a chemical target portion, a double-stranded siren, and optional linking groups. certain embodiments also provide synthetic methods useful for preparing the conjugates. conjugates are useful for targeting therapeutic double-stranded siren to the liver and treating liver diseases including hepatitis (eg, hepatitis b and hepatitis d).trata-se de certos ácidos nucleicos (por exemplo, moléculas de sirna de fita dupla), assim como conjugados que compreendem uma porção química-alvo, um sirna de fita dupla, e grupos ligantes opcionais. certas modalidades também fornecem métodos sintéticos úteis para preparar os conjugados. os conjugados são úteis para alvejar sirna de fita dupla terapêutico ao fígado e tratar doenças de fígado incluindo hepatite (por exemplo, hepatite b e hepatite d).
