PETER CHRISTIAN DE VISSER,デ ヴィッサー， ピーター クリスチャン,SUSAN ALLEGONDA MARIA MULDERS,マルダーズ， スーザン アレゴンダ マリア,デ ヴィッサー, ピーター クリスチャン,マルダーズ, スーザン アレゴンダ マリア
申请号：
JP2017133005
公开号：
JP2018027080A
申请日:
2017.07.06
申请国别(地区):
JP
年份:
2018
代理人:
摘要：
PROBLEM TO BE SOLVED: To provide an improved oligonucleotide and its use for treating, ameliorating, preventing, delaying and/or treating a human cis-element repeat instability associated genetic neuromuscular or neurodegenerative disorder.SOLUTION: An oligonucleotide comprises a 2'-O-methyl RNA nucleotide residue, has a backbone where at least one phosphate moiety is replaced by a phosphorothioate moiety, comprises one or more 5-methylpyrimidine bases, and can hybridize to a repetitive element having (CAG)n as a repetitive nucleotide unit.SELECTED DRAWING: None【課題】改善されたオリゴヌクレオチド、及びヒトｃｉｓエレメントリピート不安定性関連遺伝性神経筋障害又は神経変性障害を治療する、寛解させる、予防する、遅延させる及び／又は治療するためのその使用の提供。【解決手段】２’－Ｏ－メチルＲＮＡヌクレオチド残基を含み、少なくとも１つのリン酸部分がホスホロチオエート部分によって置き換えられている骨格を有し、１つ又は複数の５－メチルピリミジン塩基を含み、（ＣＡＧ）ｎを反復ヌクレオチド単位として有する反復エレメントにハイブリダイズすることができる、オリゴヌクレオチド。【選択図】なし
