The invention relates to mRNA therapy for the treatment of cystic fibrosis. mRNAs for use in the invention, when administered in vivo, encode cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR), isoforms thereof, functional fragments thereof, and fusion proteins comprising CFTR. mRNAs of the invention are preferably encapsulated in lipid nanoparticles (LNPs) to effect efficient delivery to cells and/or tissues in subjects, when administered thereto. mRNA therapies of the invention increase and/or restore deficient levels of CFTR expression and/or activity in subjects. mRNA therapies of the invention further decrease levels of toxic metabolites associated with deficient CFTR activity in subjects.L'invention concerne une thérapie par ARNm destinée au traitement de la fibrose kystique. Les ARNm destinés à être utilisés dans l'invention, lorsqu'ils sont administrés in vivo, codent pour un régulateur de conductance transmembranaire de fibrose kystique (CFTR), des isoformes de celui-ci, des fragments fonctionnels de celui-ci, et des protéines de fusion comprenant le CFTR. Les ARNm de l'invention sont de préférence encapsulés dans des nanoparticules lipidiques (LNP) pour permettre une administration efficace sur des cellules et/ou des tissus chez des sujets, lorsqu'ils sont administrés à ceux-ci. Les thérapies par ARNm de l'invention augmentent et/ou restaurent les niveaux déficients de l'expression et/ou de l'activité du CFTR chez des sujets. Les thérapies par ARNm de l'invention diminuent en outre les niveaux de métabolites toxiques associés à une activité déficiente du CFTR chez des sujets.
