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UNA OLIGOMERIC AGENTS FOR STIMULATING CYSTIC FIBROSIS TRANSMEMBRANE CONDUCTANCE REGULATOR AND USES THEREOF
专利权人:
ARCTURUS THERAPEUTICS; INC.
发明人:
CHIVUKULA, Padmanabh,TACHIKAWA, Kiyoshi
申请号:
USUS2016/046805
公开号:
WO2017/027814A1
申请日:
2016.08.12
申请国别(地区):
WO
年份:
2017
代理人:
摘要:
This invention encompasses compounds, structures, and compositions useful in methods for medical therapy, in general, for stimulating cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) in a subject. The compounds can comprise UNA monomers and nucleic acid monomers, and are targeted to inhibit BGAS lncRNA. The molecules of this invention can be used as active pharmaceutical ingredients in compositions for ameliorating or treating a disease associated with CFTR function, including cystic fibrosis.La présente invention concerne des composés, des structures et des compositions utiles dans des méthodes pour thérapie médicale en général et, plus précisément, pour stimuler le régulateur de la conductance transmembranaire impliqué dans la fibrose kystique (CFTR) chez un sujet. Les composés peuvent comprendre des monomères UNA et des monomères dacide nucléique, et ils sont destinés à inhiber lARN non codant long BGAS. Les molécules de cette invention peuvent être utilisées comme ingrédients pharmaceutiques actifs dans des compositions visant à améliorer ou traiter une maladie associée au fonctionnement du CFTR, y compris la fibrose kystique.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/
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