HORLING, Franziska,LENGLER, Johannes,FALKNER, Falko-gunther,ROTTENSTEINER, Hanspeter,SCHEIFLINGER, Friedrich
申请号：
USUS2018/033866
公开号：
WO2018/217731A1
申请日:
2018.05.22
申请国别(地区):
US
年份:
2018
代理人:
摘要：
The present disclosure provides, among other aspects, codon-altered polynucleotides encoding Factor IX variants for expression in mammalian cells. In some embodiments, the disclosure also provides mammalian gene therapy vectors and methods for treating hemophilia B.La présente invention concerne, entre autres aspects, des polynucléotides modifiés par codon qui codent pour des variants du Facteur IX pour l'expression dans des cellules de mammifère. Dans certains modes de réalisation, l'invention concerne également des vecteurs de thérapie génique pour mammifère et des méthodes de traitement de l'hémophilie B.
