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MÉTHODES ET COMPOSITIONS VISANT À RÉTABLIR LE FONCTIONNEMENT DES CÔNES DANS LE MONOCHROMATISME À CÔNES BLEUS
专利权人:
UNIVERSITY OF FLORIDA RESEARCH FOUNDATION; INC.
发明人:
PANG, Ji-Jing,HAUSWIRTH, William, W.
申请号:
USUS2016/023252
公开号:
WO2016/149664A1
申请日:
2016.03.18
申请国别(地区):
US
年份:
2016
代理人:
摘要:
Provided are nucleic acid sequences, recombinant adeno-associated viral particles, compositions, and methods related to treating cone monochromacies, such as blue cone monochromacy (BCM). Specifically, the nucleic acid sequences, recombinant adeno-associated viral particles, compositions, and methods involve use of an M-opsin gene operably linked to a cone-specific promoter. Further disclosed is the sequence of a cone-specific PR2.1 promoter.L'invention concerne des acides nucléiques, des particules virales adéno-associées recombinées, des compositions et des méthodes associées au traitement des monochromatismes, tels que le monochromatisme à cônes bleus. Dans certains exemples, les acides nucléiques, les particules virales adéno-associées recombinées, les compositions et les méthodes impliquent l'utilisation d'un gène de l'opsine M fonctionnellement lié à un promoteur spécifique des cônes.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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