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OLIGONUCLÉOTIDES POUR UTILISATION DANS LE TRAITEMENT DE L'ÉPIDERMOLYSE BULLEUSE DYSTROPHIQUE
专利权人:
WINGS THERAPEUTICS; INC.
发明人:
SWILDENS, Jim,HAISMA, Elisabeth, Marlene
申请号:
USUS2020/020541
公开号:
WO2020/176904A1
申请日:
2020.02.28
申请国别(地区):
US
年份:
2020
代理人:
摘要:
The invention relates to antisense oligonucleotides (AONs) and the use thereof in the treatment of human disease. In particular the present invention is concerned with AONs suitable for the treatment of Dystrophic Epidermolysis Bullosa (DEB). More specifically, the invention relates to AONs that are capable of inducing exon 105 skipping from human COL7A1 pre-mRNA and that outperform - in exon 105 skipping efficiency - the AONs known from the prior art. The invention further relates to the use of these new AONs in the treatment of DEB in a patient carrying a mutation in exon 105 of the COL7A1 gene.La présente invention concerne des oligonucléotides antisens et leur utilisation dans le traitement d'une maladie chez l'être humain. En particulier, la présente invention concerne des oligonucléotides antisens appropriés pour le traitement de l'épidermolyse bulleuse dystrophique (EBD). Plus spécifiquement, l'invention concerne des oligonucléotides antisens qui sont capables d'induire un saut d'exon 105 au niveau d'un pré-ARNm COL7A1 humain et qui surpassent, en matière d'efficacité de saut d'exon 105, les oligonucléotides antisens connus dans l'état de la technique. L'invention concerne en outre l'utilisation de ces nouveaux oligonucléotides antisens dans le traitement de l'EBD chez un patient porteur d'une mutation dans l'exon 105 du gène COL7A1.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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