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PROCÉDÉS DE TRAITEMENT DE LA DYSTROPHIE MUSCULAIRE AVEC CASIMERSEN
专利权人:
SAREPTA THERAPEUTICS; INC.
发明人:
KAYE, Edward, M.
申请号:
USUS2020/024550
公开号:
WO2020/198268A1
申请日:
2020.03.25
申请国别(地区):
US
年份:
2020
代理人:
摘要:
The present disclosure provides, among other things, improved compositions and methods for treating muscular dystrophy. For example, the disclosure provides methods for treating Duchenne muscular dystrophy patients having a mutation in the DMD gene that is amenable to exon 45 skipping by administering an effective amount of casimersen.La présente invention concerne, entre autres, des compositions et des procédés améliorés pour traiter la dystrophie musculaire. Par exemple, l'invention concerne des procédés de traitement de patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne ayant une mutation dans le gène DMD qui est susceptible de sauter l'exon 45, par l'administration d'une quantité efficace de casimersen.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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