Aspects of the application relate to compositions and methods for treating spinal muscular atrophy in a subject. In particular, this application provides therapeutic combinations of a recombinant nucleic acid that encodes the survival of motor neuron 1 (SMN1) protein (e.g., in a viral vector), and an antisense oligonucleotide (ASO) that increases full-length survival of motor neuron 2 (SMN2) mRNA (e.g., that is targeted to a nucleic acid molecule encoding the survival of motor neuron 2 (SMN2) and that promotes the inclusion of exon 7 in SMN2 mRNA).L'invention concerne selon des aspects des compositions et des méthodes de traitement de l'atrophie musculaire spinale chez un sujet. En particulier, cette invention concerne des polythérapies d'un acide nucléique recombinant qui code pour la survie d'une protéine de neurone moteur 1 (SMN1) (par exemple, dans un vecteur viral), et d'un oligonucléotide antisens (ASO) qui augmente la survie en pleine longueur de l'ARNm du neurone moteur 2 (SMN2) (par exemple, qui est ciblé sur une molécule d'acide nucléique codant pour la survie du neurone moteur 2 (SMN2) et qui favorise l'inclusion de l'exon 7 dans l'ARNm SMN2).
