The present disclosure provides, among other things, improved compositions and methods for treating muscular dystrophy. For example, the disclosure provides methods for treating Duchenne muscular dystrophy patients having a mutation in the DMD gene that is amenable to exon 51 skipping by administering an effective amount of eteplirsen.La présente invention concerne, entre autres, des compositions et procédés améliorés pour traiter la dystrophie musculaire. À titre d'exemple, l'invention concerne des procédés pour traiter des patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne ayant une mutation du gène DMD qui est susceptible de sauter l'exon 51 par administration d'une quantité efficace d'étéplirsen.
