The present disclosure, among other things, provides improved compositions and methods for treating muscular dystrophy. For example, the disclosure provides methods for treating patients with Duchenne muscular dystrophy, having a mutation in the DMD gene that can be adjusted by skipping exon 51, by administering an effective amount of etepliren.Настоящее раскрытие, среди прочего, обеспечивает усовершенствованные композиции и способы лечения мышечной дистрофии. Например, раскрытие обеспечивает способы лечения пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна, имеющих мутацию в гене DMD, поддающуюся корректировке пропуском экзона 51, введением эффективного количества этеплирсена.
