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How to treat muscular dystrophy
专利权人:
사렙타 쎄러퓨틱스 인코퍼레이티드
发明人:
카예 에드워드 엠.
申请号:
KR1020207008557
公开号:
KR1020200046069A
申请日:
2018.08.31
申请国别(地区):
KR
年份:
2020
代理人:
摘要:
The present disclosure particularly provides improved compositions and methods for treating muscular dystrophy. For example, the present disclosure provides a method of treating a Duchenne muscular dystrophy patient having a mutation in the DMD gene susceptible to exon 53 skipping by administering an effective amount of golodirsen.본 개시는 특히 근디스트로피를 치료하는 개선된 조성물 및 방법을 제공한다. 예를 들어, 본 개시는 유효량의 골로디르센을 투여함으로써 엑손 53 스킵을 겪기 쉬운 DMD 유전자에서의 돌연변이를 갖는 뒤시엔느 근디스트로피 환자를 치료하는 방법을 제공한다.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/
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