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针对DMD基因5号外显子突变的sgRNA及载体和应用
- 专利权人:
- 昆明理工大学;云南中科灵长类生物医学重点实验室
- 发明人:
- 陈永昌,白绕仙,李善刚,任帅伟,杨娇
- 申请号：
- CN202211490617.7
- 公开号：
- CN115806989A
- 申请日:
- 2022.11.25
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2023
- 代理人:
- 摘要：
- 本发明公开了针对DMD基因5号外显子突变的sgRNA及载体和应用。sgRNA为可以对突变的5号外显子进行删除的两个sgRNA，或可以对突变的5号外显子进行切割的单个sgRNA。载体为将sgRNA克隆至质粒上，然后包装为病毒。本发明针对这5号外显子的突变情况，对突变的5号外显子进行删除或进行原位切割，通过AAV局部递送CRISPR系统，使dystrophin蛋白能恢复表达；为5号外显子突变的杜氏肌营养不良症患者提供了特异性的靶序列，具有较高的打靶效率，从而纠正dystrophin mRNA的阅读框，恢复dystrophin蛋白的部分表达，为实现基因编辑个性化治疗提供可能。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
- 来源网址：
- http://www.ckcest.cn/home/
