一种用于治疗杜氏肌营养不良症的gRNA、表达载体、CRISPR-Cas9系统
- 专利权人:
- 广东赤萌医疗科技有限公司
- 发明人:
- 喻小鲁,黄雨亭,祝海宝,罗思施,陶米林
- 申请号：
- CN201810851087.1
- 公开号：
- CN110760511B
- 申请日:
- 2018.07.27
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2021
- 代理人:
- 摘要：
- 本发明提供了一种用于治疗杜氏肌营养不良症的gRNA，包括用于敲除Dys基因43号内含子的gRNA和用于敲除Dys基因54号内含子的gRNA。本发明还提供了一种用于治疗杜氏肌营养不良的gRNA、表达载体、CRISPR‑Cas9系统，以及它们的用途。与现有技术相比，本发明可以覆盖不少于60％的DMD患者；利用CRISPR‑SaCas9系统，有利于使用AAV病毒作为治疗载体，更具有针对性，安全性高更高；本发明筛选出来的gRNA，具有较高的打靶效率，从而对Dys基因读码框的纠正效率更高。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
