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一种用于敲除CCR5基因的gRNA、表达载体、敲除系统、试剂盒
专利权人:
广东赤萌医疗科技有限公司
发明人:
陶米林,罗思施,祝海宝,梁福才,黄雨亭,唐忆琳,刘方方
申请号:
CN201711220370.6
公开号:
CN108277222A
申请日:
2017.11.28
申请国别(地区):
CN
年份:
2018
代理人:
摘要:
本发明公开了一种用于敲除CCR5基因的gRNA、基因敲除系统及试剂盒,所述基因敲除系统通过Nickase蛋白结合一对RNA嵌合体来进行,联合使用一对RNA嵌合体分别结合于靶基因的正义链和反义链,通过Nickase的作用分别在两条链上产生一个缺口,形成带粘性末端的双链断裂,然后细胞通过NHEJ机制将双链修复并引入突变,即可实现基因敲除,并且双RNA嵌合体的使用让gRNA和靶序列的识别位点从20nt扩大到40nt,大大地减少了潜在的脱靶可能性。此外,本发明还公开了所述gRNA在制备用于预防或治疗HIV感染的药物中的用途,实现了敲除细胞表面的HIV病毒辅助受体CCR5,在有效进行CCR5基因敲除的前提下,大大减少脱靶效率,提高临床使用的可行性,降低安全风险。
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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