INSERM (INSTITUT NATIONAL DE LA SANTÉ ET DE LA RECHERCHE MÉDICALE);UNIVERSITE DE NICE SOPHIA ANTIPOLIS;CENTRE NATIONAL DE LA RECHERCHE SCIENTIFIQUE
发明人:
STUDER-MENEGHELLO, Michèle,HARB, Kawssar,ALFANO, Christian
申请号：
EPEP2016/077029
公开号：
WO2017/081033A1
申请日:
2016.11.09
申请国别(地区):
EP
年份:
2017
代理人:
摘要：
The present invention relates to the field of human and veterinary medicine and more particularly to gene and cellular therapy. Inventors herein identify for the first time active molecules, Fezf2 and Lmo4, whose combined expression orients the differentiation of a cell and allows the reprogramming of a cell exhibiting a particular phenotype into a reprogrammed cell exhibiting a different phenotype. The present invention in particular relates to products, uses and methods for obtaining a subcortical projection neuron whose axon projects to the striatum, to the thalamus, to the brainstem and/or to the spinal cord once implanted in vivo, from a mature or immature cell. The invention also relates to the thereby obtained differentiated or reprogrammed cells, the population of cells comprising said differentiated and/or reprogrammed cells, as well as the compositions and kits comprising said cells or population of cells, and to uses thereof.La présente invention concerne le domaine de la médecine humaine et vétérinaire et plus particulièrement la thérapie génique et cellulaire. Les inventeurs identifient pour la première fois des molécules actives, Fezf2 et Lmo4, dont l'expression combinée oriente la différenciation d'une cellule et permet la reprogrammation d'une cellule présentant un phénotype particulier en une cellule reprogrammée présentant un phénotype différent. La présente invention concerne en particulier des produits, des utilisations et des procédés d'obtention d'un neurone de projection sous-corticale dont l'axone se projette vers le striatum, le thalamus, le tronc cérébral et/ou la moelle épinière après son implantation in vivo, à partir d'une cellule mature ou immature. L'invention concerne également les cellules reprogrammées ou différenciées ainsi obtenues, la population de cellules comprenant lesdites cellules différenciées et/ou reprogrammées, ainsi que les compositions et les kits comprenant lesdites cellules ou une population de cellules, et des utili
