用于治疗糖原贮积病的腺相关病毒载体
- 专利权人:
- 美国政府(由卫生和人类服务部的部长所代表);佛罗里达大学研究基金会有限公司
- 发明人:
- J·J·周,B·J·伯恩
- 申请号：
- CN201480074046.6
- 公开号：
- CN105934515A
- 申请日:
- 2014.11.25
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2016
- 代理人:
- 摘要：
- 本公开内容描述了用于治疗糖原贮积病，特别是Ia型糖原贮积病的基因疗法应用的改进的腺相关病毒(AAV)载体。描述了重组核酸分子、载体和重组AAV，其包含G6PC启动子/增强子、合成内含子、G6PC编码序列(例如野生型或密码子优化的G6PC编码序列)，以及位于G6PC启动子/增强子和内含子之间以及内含子和G6PC编码序列之间的填充核酸序列。本文公开的重组AAV表现出高效的肝转导并且能够纠正GSD‑Ia的动物模型中的代谢异常。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
