一种溶酶体靶向肽及其融合蛋白、携带融合蛋白编码序列的腺相关病毒载体及其应用
- 专利权人:
- 舒泰神(北京)生物制药股份有限公司
- 发明人:
- 崔静澜,张婷婷,王超
- 申请号：
- CN202011098136.2
- 公开号：
- CN112225793A
- 申请日:
- 2020.10.14
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2021
- 代理人:
- 摘要：
- 本发明公开了一种人成熟的胰岛素样生长因子Ⅱ(IGFⅡ)突变体及其融合蛋白，本发明还公开了一种重组核酸分子，其包含可操作连接的表达调控序列、编码上述IGFⅡ突变体的核酸序列和编码功能性酸性α‑葡糖苷酶的核酸序列。本发明还公开了一种重组腺相关病毒，其包含AAV衣壳和载体基因组，所述载体基因组包含上述重组核酸分子。本发明还公开了所述重组腺相关病毒载体用于更有效地治疗庞贝氏症的用途。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
