磺酰胺酶(SGSH)变体、载体、组合物以及用于治疗IIIA型粘多糖病(MPS IIIA)的方法和用途
- 专利权人:
- 费城儿童医院
- 发明人:
- B·L·戴维森,陈永红
- 申请号：
- CN201880043043.4
- 公开号：
- CN110809626A
- 申请日:
- 2018.11.05
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2020
- 代理人:
- 摘要：
- 本发明涉及磺酰胺酶(SGSH)和SGSH变体。SGSH和SGSH变体可以通过重组腺相关病毒(rAAV)颗粒来递送到哺乳动物的中枢神经系统(CNS),以转导与脑脊液(CSF)接触的CNS细胞。SGSH和SGSH变体给药的目标哺乳动物包括SGSH表达或功能缺乏或缺陷的哺乳动物。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
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