编码经修饰的G6PC的腺相关病毒载体及其用途
- 专利权人:
- 美国政府(由卫生和人类服务部的部长所代表)
- 发明人:
- J·J·周
- 申请号：
- CN201580076462.4
- 公开号：
- CN107636153B
- 申请日:
- 2015.12.22
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2020
- 代理人:
- 摘要：
- 描述了经修饰的G6PC(葡萄糖‑6‑磷酸酶，催化亚单位)核酸和具有增加的磷酸水解酶活性的葡萄糖‑6‑磷酸酶‑α(G6Pase‑α)酶。还描述了载体，诸如腺相关病毒(AAV)载体，以及表达经修饰的G6Pase‑α的重组AAV。所公开的AAV载体和rAAV可用于糖原贮积病(特别是Ia型糖原贮积病(GSD‑Ia))，及其并发症的治疗中的基因治疗应用。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
