用于治疗脊髓性肌萎缩的腺相关病毒载体及其用途
- 专利权人:
- 舒泰神(北京)生物制药股份有限公司;北京三诺佳邑生物技术有限责任公司
- 发明人:
- 张磊,蒋立新
- 申请号：
- CN202110611637.4
- 公开号：
- CN113755524A
- 申请日:
- 2021.06.02
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2021
- 代理人:
- 摘要：
- 本发明公开了一种重组核酸分子，其包含可操作的依次连接的启动子、杂合内含子和编码功能性运动神经元存活蛋白的核酸序列。本发明还公开了一种重组腺相关病毒，其包含AAV衣壳和载体基因组，所述载体基因组包含编码功能性运动神经元存活蛋白的核酸序列和引导运动神经元存活蛋白的核酸序列在宿主细胞中表达的表达控制序列。本发明还公开了所述重组腺相关病毒用于更有效地、起效快地治疗脊髓性肌萎缩的用途。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
