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NOUVEAUX OUTILS POUR AMÉLIORER LA THÉRAPIE GÉNIQUE, ET UTILISATION CORRESPONDANTE
专利权人:
VRIJE UNIVERSITEIT BRUSSEL
发明人:
VANDENDRIESSCHE, Thierry,CHUAH, Lay Khim
申请号:
EPEP2019/079351
公开号:
WO2020/084161A1
申请日:
2019.10.28
申请国别(地区):
EP
年份:
2020
代理人:
摘要:
The present invention relates to a nucleic acid molecule encoding human albumin for increasing the levels and/or activity of a protein or polypeptide encoded by a transgene, comprising a sequence defined by SEQ ID NO: 14 or a sequence having at least 80% sequence identity to said sequence, its use in nucleic acid expression cassettes and vectors containing liver-specific regulatory elements and codon- optimized factor IX, factor VIII, factor VII or factor VIla transgenes, methods employing these expression cassettes and vectors and uses thereof. The present invention is particularly useful for applications using liver-directed gene therapy, in particular for the treatment of hemophilia A, hemophilia B or factor VII deficiency.La présente invention concerne une molécule d'acide nucléique codant pour l'albumine humaine visant à augmenter les taux et/ou l'activité d'une protéine ou d'un polypeptide codé par un transgène, comprenant une séquence définie par SEQ ID NO : 14 ou une séquence présentant au moins 80 % d'identité de séquence avec ladite séquence, son utilisation dans des cassettes d'expression d'acide nucléique et des vecteurs contenant des éléments régulateurs spécifiques du foie et des transgènes à codons optimisés du facteur IX, du facteur VIII, du facteur VII ou du facteur VIla, des méthodes utilisant ces cassettes d'expression, et des vecteurs et des utilisations correspondantes. La présente invention est particulièrement utile pour des applications utilisant une thérapie génique ciblant le foie, en particulier pour le traitement de l'hémophilie A, de l'hémophilie B, ou d'un déficit en facteur VII.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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