NELSON, Carol A.,WENTWORTH, Bruce M.,SCHEULE, Ronald K.,WEEDEN, Timothy E.,CLAYTON, Nicholas P.
申请号：
USUS2015/032141
公开号：
WO2015/179741A1
申请日:
2015.05.22
申请国别(地区):
US
年份:
2015
代理人:
摘要：
The present disclosure relates to antisense oligonucleotides (AONs) for modulating the expression of glycogen synthase. AONs of the present disclosure may be useful in treating diseases associated with the modulation of the expression of the enzyme glycogen synthase, such as Pompe disease. Also provided by the present disclosure are compositions comprising AONs, as well as methods of down regulating mRNA coding for glycogen synthase, methods for reducing glycogen synthase in skeletal and cardiac muscle, and methods for treating Pompe disease.La présente invention concerne des oligonucléotides antisens (AON) destinés à moduler l'expression de la glycogène synthase. Les AON de la présente invention peuvent être utiles dans le traitement de maladies associées à la modulation de l'expression de l'enzyme glycogène synthase, telles que la maladie de Pompe. L'invention concerne également des compositions comprenant des AON, ainsi que des méthodes de régulation à la baisse de l'ARNm codant pour la glycogène synthase, des méthodes de réduction de la glycogène synthase dans le muscle cardiaque et squelettique, et des méthodes de traitement de la maladie de Pompe.
