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VECTEURS AAV BICISTRONIQUES CODANT POUR DES SOUS-UNITÉS ALPHA ET BÊTA D'HEXOSAMINIDASE ET LEURS UTILISATIONS
专利权人:
UNIVERSITY OF MASSACHUSETTS
发明人:
ESTEVES, Miguel, Sena,GOLEBIOWSKI, Diane
申请号:
USUS2019/027271
公开号:
WO2019/200286A1
申请日:
2019.04.12
申请国别(地区):
US
年份:
2019
代理人:
摘要:
Aspects of the disclosure relate to bicistronic AAV nucleic acid constructs comprising a transgene encoding hexosaminidase A ( HEXA ) and hexosaminidase (HEXB) proteins. In some embodiments, the disclosure provides methods for treating or preventing lysosomal storage disorders, such as Tay-Sachs disease and Sandhoff disease, using bicistronic nucleic acid constructs described by the disclosure.Des aspects de l'invention concernent des constructions d'acides nucléiques AAV bicistroniques comprenant un transgène codant pour des protéines hexosaminidase ( HEXA) and hexosaminidase (HEXB). Dans certains modes de réalisation, l'invention concerne des procédés de traitement ou de prévention de troubles du stockage lysosomal, tels que la maladie de Tay-Sachs et la maladie de Sandhoff, à l'aide de constructions d'acides nucléiques bicistroniques décrites selon l'invention.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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