您的位置: 首页 > 农业专利 > 详情页

COMPOSITIONS ET MÉTHODES POUR LE TRAITEMENT DE LA MALADIE DE WILSON
专利权人:
ENCODED THERAPEUTICS; INC.
发明人:
RAMAMOORTHI, Kartik,LI, Jianmin,TAGLIATELA, Stephanie,TANENHAUS, Anne,YOUNG, Andrew,CHEN, Szu-Ying,ZHANG, Chi,MARTIN, Stephanie,OBERKOFLER, David,WONG, Victoria
申请号:
USUS2019/061808
公开号:
WO2020/102723A1
申请日:
2019.11.15
申请国别(地区):
US
年份:
2020
代理人:
摘要:
Provided herein are nucleic acid molecules and vectors comprising variant coppertransporting ATPase 2 (ATP7B) nucleic acid sequences. Such sequences have been optimized for expression in mammalian cells, liver cells, and/or from an adeno associated viral vector (AAV), including truncated and/or codon optimized variants. Also provided are viral vectors comprising such ATP7B variant nucleic acid sequences, and methods of use thereof for treating disorders associated with an ATP7B deficiency, such as Wilsons disease.L'invention concerne des molécules d'acide nucléique et des vecteurs comprenant des séquences d'acides nucléiques d'ATPase 2 de transport du cuivre (ATP7B) variant. De telles séquences ont été optimisées pour l'expression dans des cellules de mammifères, des cellules hépatiques, et/ou à partir d'un vecteur viral adéno-associé (AAV), comprenant des variants tronqués et/ou à codon optimisé. L'invention concerne également des vecteurs viraux comprenant de telles séquences d'acides nucléiques variants d'ATP7B, et des procédés d'utilisation correspondants pour traiter des troubles associés à une déficience d'ATP7B, telle que la maladie de Wilson.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

意 见 箱

匿名:登录

个人用户登录

找回密码

第三方账号登录

忘记密码

个人用户注册

必须为有效邮箱
6~16位数字与字母组合
6~16位数字与字母组合
请输入正确的手机号码

信息补充