ザ・トラステイーズ・オブ・ザ・ユニバーシテイ・オブ・ペンシルベニア;TRUSTEES OF THE UNIV OF PENNSYLVANIA
发明人:
GAO GUANGPING,グアンピン・ガオ,WILSON JAMES M,ジエイムズ・エム・ウイルソン,ALVIRA MARICIO,モーリシオ・アルビラ
申请号:
JP2016021585
公开号:
JP2016136953A
申请日:
2016.02.08
申请国别(地区):
JP
年份:
2016
代理人:
摘要:
PROBLEM TO BE SOLVED: To provide recombinant adeno-associated viruses comprising a novel capsid or portion thereof.SOLUTION: The recombinant adeno-associated virus (AAV) comprises AAVrh.34vp3 protein or AAVvp3 capsid protein having a specific amino acid sequence, where the recombinant AAV having an AAV capsid further comprises a minigene comprising AAV inverted terminal repeats (ITR) and a heterologous gene operably linked to a regulatory sequence which permits expression in a host cell.SELECTED DRAWING: None【課題】新規のキャプシドまたはその一部分を有する組換えアデノ随伴ウイルスの提供。【解決手段】組み換えアデノ随伴ウイルス(AAV)はAAVrh.34vp3タンパク質かまたは特定のアミノ酸配列を有するAAVvp3キャプシドタンパク質を含んで成る、AAVキャプシドを有する組み換えAAVが、AAV逆方向末端反復配列(ITR)と宿主細胞中での発現を導く調節配列に操作可能に連結されたヘテロロガスな遺伝子とを有するミニ遺伝子を更に含んでなる組み換えAAV。【選択図】なし