CHILDREN S HOSPITAL OF PHILADELPHIA:THE;ザ・チルドレンズ・ホスピタル・オブ・フィラデルフィア
发明人:
KATHERINE A HIGH,ハイ，キャサリン エー．,MUSTAFA N YAZICIOGLU,ヤジシオグル，ムスタファ，エヌ,XAVIER ANGUELA,アンゲラ，ザビエル
申请号：
JP2019041018
公开号：
JP2019116492A
申请日:
2019.03.06
申请国别(地区):
JP
年份:
2019
代理人:
摘要：
PROBLEM TO BE SOLVED: To provide adeno-associated virus (AAV) serotype AAV-Rh74 and related AAV vectors, and AAV-Rh74 and related AAV vector mediated gene transfer methods and uses.SOLUTION: An AAV capsid sequence has an amino acid substitution at any one of amino acid positions 195, 199, 201 or 202 of RH74 VP1 capsid sequence, or an amino acid substitution of an arginine for a lysine in RH74 VP1 capsid sequence.SELECTED DRAWING: NoneCOPYRIGHT: (C)2019,JPO&INPIT【課題】アデノ随伴ウィルス（ＡＡＶ）血清型ＡＡＶ－Ｒｈ７４並びに関連ＡＡＶベクター、及び、ＡＡＶ－Ｒｈ７４並びに関連ＡＡＶベクターによって調整される遺伝子導入方法及び使用法の提供。【解決手段】ＡＶカプシド配列であって、当該配列は、ＲＨ７４ ＶＰ１カプシド配列の第１９５、１９９、２０１、又は２０２番目のアミノ酸位置のいずれか１つをアミノ酸置換し、又はＲＨ７４ ＶＰ１カプシド配列においてリジンをアルギニンでアミノ酸置換した、ＡＡＶカプシド配列。【選択図】なし
