리제너론 파마슈티칼스 인코포레이티드;리제너론 파마슈티칼스 인코포레이티드;인스티튜트 포 리서치 인 바이오메드슨;예일 유니버시티
发明人:
머피 앤드류 제이.,스티븐스 션,플라벨 리차드,만즈 마르쿠스,샨 리앙
申请号：
KR1020167031920
公开号：
KR1020170002449A
申请日:
2015.05.18
申请国别(地区):
KR
年份:
2017
代理人:
摘要：
There is provided a genetically modified non-human animal expressing human EPO from an animal genome. Also provided are methods of producing non-human animals expressing human EPO from the non-human animal genome, and methods of using non-human animals expressing human EPO from the non-human animal genome. These animals and methods may be used in many technical fields, such as, for example, modeling of human erythropoiesis and erythrocyte function； Modeling of human pathogen infection of erythrocytes； In vivo screening for agents that modulate erythropoiesis and / or red blood cell function, e.g., in a healthy or diseased state； In vivo screening for agents toxic to red blood cells or red blood cell progenitor cells； In vivo screening for agents that prevent, mitigate or reverse the toxic effects of toxic agents on erythrocytes or red blood cell progenitor cells； Can be used in vivo screening of erythrocytes or erythroid precursor cells from an individual for predicting the responsiveness of an individual to a disease treatment.동물 게놈으로부터 인간 EPO를 발현하는 유전자 변형된 비-인간 동물이 제공된다. 또한 그 비-인간 동물 게놈으로부터 인간 EPO를 발현하는 비-인간 동물의 제조 방법, 및 그 비-인간 동물 게놈으로부터 인간 EPO를 발현하는 비-인간 동물의 사용 방법도 제공된다. 이들 동물 및 방법은 많은 기술분야, 이를테면 예를 들어, 인간 적혈구 생성 및 적혈구 기능의 모델화； 적혈구의 인간 병원체 감염의 모델화； 적혈구 생성 및/또는 적혈구 기능을 조절하는 제제들에 대한, 예컨대 건강하거나 병든 상태에서의 생체 내 스크리닝； 적혈구 또는 적혈구 선구 세포에 독성인 제제들에 대한 생체 내 스크리닝； 적혈구 또는 적혈구 선구 세포에 미치는 독성 제제들의 독성 효과에 대해 방지하거나, 완화시키거나 또는 반전시키는 제제들에 대한 생체 내 스크리닝； 질환 치료법에 대한 개체의 반응성을 예측하기 위한 개체로부터의 적혈구 또는 적혈구 선구 세포의 생체 내 스크리닝에서 사용될 수 있다.
