用于提高B型血友病患者的凝血活性的组合物、药物和sgRNA
- 专利权人:
- 成都金唯科生物科技有限公司
- 发明人:
- 杨阳,魏于全
- 申请号:
- CN201810907210.7
- 公开号:
- CN108977464A
- 申请日:
- 2018.08.09
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2018
- 代理人:
- 摘要:
- 本发明公开了一种用于提高B型血友病患者的凝血活性的组合物、药物和sgRNA,涉及血友病基因治疗领域。该组合物包括第一AAV载体和表达sgRNA的第二AAV载体,所述sgRNA的核心序列选自SEQ ID NO.6‑9;该组合物可用于治疗B型血友病,恢复其凝血活性。
- 来源网站:
- 中国工程科技知识中心