用于治疗法布里病的方法和组合物
- 专利权人:
- 桑格摩生物治疗股份有限公司
- 发明人:
- M·W·赫斯顿
- 申请号：
- CN201780072051.7
- 公开号：
- CN110022904A
- 申请日:
- 2017.19.10
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2019
- 代理人:
- 摘要：
- 本公开提供了核酸酶以及使用这些核酸酶将编码治疗性α半乳糖苷酶A(α‑Gal A)蛋白诸如酶的序列插入细胞中的方法,从而提供用于治疗和/或预防法布里病的蛋白质或细胞治疗剂。还提供了用于表达至少一种α‑Gal A蛋白的组合物。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
