优化的CLN1基因和表达盒以及它们的应用
- 专利权人:
- 北卡罗来纳大学教堂山分校
- 发明人:
- S·格雷
- 申请号：
- CN201780036781.1
- 公开号：
- CN109415730A
- 申请日:
- 2017.13.06
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2019
- 代理人:
- 摘要：
- 本发明涉及包含编码PPT1多肽或其片段的核苷酸序列的多核苷酸、包含前述相同物质的载体(病毒或非病毒载体)以及使用该载体将开放阅读框递送至细胞或受试者以治疗婴儿神经元脂褐质沉积症(婴儿巴登氏病)的方法。该多核苷酸包含人CLN1开放阅读框。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
