编码人类FKRP蛋白的新型多核苷酸
- 专利权人:
- 吉尼松公司
- 发明人:
- I·理查德,E·吉凯尔-祖伊达
- 申请号：
- CN201880045606.3
- 公开号：
- CN110944656A
- 申请日:
- 2018.06.07
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2020
- 代理人:
- 摘要：
- 本发明涉及编码人福库汀相关蛋白(FKRP)的合成的多核苷酸,其中所述多核苷酸包含避免从移码起始密码子产生的补充转录物的至少一个突变。所述的多核苷酸可用于,尤其是治疗与FKRP缺陷相关或由“α‑抗肌萎缩相关糖蛋白(“α‑DG)糖基化缺陷引起的病症,如LGMD2I。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
