具有降低的肝向性和增加的肌肉转导的AAV9和AAVrh74之间的肽修饰的杂合重组腺相关病毒血清型
- 专利权人:
- 吉尼松公司;国家医疗保健研究所;埃夫里-瓦尔德艾松大学;索邦大学;肌肉学研究协会
- 发明人:
- P·维达尔,F·明戈齐,G·龙齐蒂
- 申请号：
- CN201980095204.9
- 公开号：
- CN113795574A
- 申请日:
- 2019.10.04
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2021
- 代理人:
- 摘要：
- 本发明涉及重组腺相关病毒(AAV)衣壳蛋白，其是包含至少一个拷贝的包含RGD基序的肽的AAV血清型9(AAV9)和AAV血清型74(AAVrh74)衣壳蛋白之间的肽修饰的杂合体，其中与不具有所述肽的重组杂合AAV衣壳蛋白相比，所述重组肽修饰的杂合AAV衣壳蛋白具有进一步降低的肝向性和增加的肌肉转导。本发明还涉及包装目标基因的衍生的肽修饰的杂合AAV血清型载体颗粒及其在基因治疗中的用途，特别是用于治疗神经肌肉遗传疾病，特别是肌肉遗传疾病。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
