2C型肢带型肌营养不良的基因疗法
- 专利权人:
- 国家儿童医院研究所
- 发明人:
- 路易丝·R·罗迪诺·克拉帕克
- 申请号：
- CN201980009966.2
- 公开号：
- CN111818946A
- 申请日:
- 2019.01.30
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2020
- 代理人:
- 摘要：
- 本公开涉及包含编码γ‑肌聚糖（SGCG）的多核苷酸的基因疗法载体（例如AAV载体），以及使用此类基因疗法载体来治疗患有肌营养不良（例如2C型肢带型肌营养不良（LGMD2C））的对象的方法。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
