肌肉特异性核酸调节元件及其方法和用途
- 专利权人:
- 布鲁塞尔自由大学
- 发明人:
- 蒂埃里·万登德里舍,蔡丽琴
- 申请号：
- CN202180022217.0
- 公开号：
- CN115605501A
- 申请日:
- 2021.02.18
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2023
- 代理人:
- 摘要：
- 本发明涉及核酸调节元件，其能够增强基因的肌肉特异性表达，特别是在肌细胞和/或组织(例如膈肌、平滑肌、心脏和/或骨骼肌)中的表达，所述核酸调节元件包含至少两个膈肌特异性调节元件，并且还包含心脏和骨骼肌特异性调节元件。本发明还涉及包含这些核酸调节元件的表达盒和载体以及其用途。本发明特别地可用于使用肌肉相关病症的基因治疗，更特别地是针对膈肌、心脏和/或骨骼肌的基因治疗的应用，以及用于疫苗接种目的。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
