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非病毒DNA载体及其用于表达苯丙氨酸羟化酶(PAH)治疗剂的用途
- 专利权人:
- 世代生物公司
- 发明人:
- P·萨马约亚,M·齐奥科,D·A·科尔,N·西尔弗
- 申请号：
- CN202080035845.8
- 公开号：
- CN113874508A
- 申请日:
- 2020.03.13
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2021
- 代理人:
- 摘要：
- 本申请描述了一种用于递送和表达转基因的具有线性连续结构的ceDNA载体。所述ceDNA载体包含两侧是两个ITR序列的表达盒，其中所述表达盒编码转基因，所述转基因编码PAH蛋白。一些ceDNA载体进一步包含顺式调控元件，包括调控开关。本文进一步提供了使用所述ceDNA载体进行可靠的体外、离体和体内PAH蛋白的基因表达的方法和细胞系。本文提供了包含可用于在细胞、组织或受试者中表达PAH蛋白的ceDNA载体的方法和组合物，以及用表达PAH蛋白的所述ceDNA载体治疗疾病的方法。这种PAH蛋白可以表达用于治疗疾病，例如苯丙酮尿症(PKU)。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
- 来源网址：
- http://www.ckcest.cn/home/
