用于巴尔得-别德尔综合征的基因治疗
- 专利权人:
- 发明人:
- 菲利普·比尔斯,维克托·赫尔南德斯,桑德尔·史密斯,罗宾·阿里,莫妮卡·费尔南德斯·弗赖塔斯·马丁斯
- 申请号：
- CN202180036667.5
- 公开号：
- CN115667536A
- 申请日:
- 2021.04.19
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2023
- 代理人:
- 摘要：
- 提供一种用于治疗与巴尔得‑别德尔综合征(BBS)相关的视网膜变性的载体，其中所述载体包括可操作地连接至BBS1基因的启动子，其中该启动子选自视紫红质激酶(RK)启动子、巨细胞病毒即早期(CMV)启动子和CAG启动子，并且其中所述载体选自AAV2/8载体、AAV2/7m8载体和AAV9载体。还公开了一种包括所述载体的药物组合物，以及所述载体在治疗与BBS相关的视网膜变性的方法中的用途，包括向患有BBS的患者给药治疗有效量的所述载体，其中，所述载体直接向患者眼给药。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
