MATERIALS AND METHODS FOR TREATMENT OF TRANSTHYRETIN AMYLOIDOSIS

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专利权人:

CRISPR THERAPEUTICS AG

发明人:

BOGORAD, Roman, Lvovitch,STEBBINS, Jeffrey, Williams,GREGOIRE, Francine, Marie,COWAN, Chad, Albert,LUNDBERG, Ante, Sven,PADMANABHAN, Hari

申请号：

IBIB2017/000987

公开号：

WO2018/007871A1

申请日:

2017.07.07

申请国别(地区):

WO

年份:

2018

代理人:

摘要：

Materials and methods for treating a patient with Transthyretin Amyloidosis, both ex vivo and in vivo, are provided, and materials and methods for modulating the expression, function, or activity of a Transthyretin (TTR) gene in a cell by genome editing are provided.Linvention concerne des matériels et des méthodes pour traiter un patient atteint dune amyloïdose de la transthyrétine, à la fois ex vivo et in vivo, ainsi que des matériels et des méthodes pour moduler lexpression, la fonction ou lactivité dun gène de transthyrétine (TTR) dans une cellule par édition génomique.

来源网站：

中国工程科技知识中心

来源网址：

http://www.ckcest.cn/home/