KABADI, Ami, Meda,COWAN, Chad, Albert,LUNDBERG, Ante, Sven
申请号：
IBIB2016/001679
公开号：
WO2017/072590A1
申请日:
2016.10.28
申请国别(地区):
IB
年份:
2017
代理人:
摘要：
The present application provides materials and methods for treating a patient with Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) both ex vivo and in vivo. In addition, the present application provides materials and methods for editing a dystrophin gene in a cell by genome editing.La présente invention concerne des matériaux et des méthodes pour traiter un patient atteint de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) ex vivo et in vivo. L'invention concerne également des matériaux et des méthodes pour éditer un gène de dystrophine dans une cellule par édition du génome.
