ZHANG, Ying,COWAN, Chad, Albert,LUNDBERG, Ante, Sven,COST, Gregory, Joseph
申请号：
IBIB2017/000200
公开号：
WO2017/141109A1
申请日:
2017.02.17
申请国别(地区):
WO
年份:
2017
代理人:
摘要：
Materials and methods for treating a patient with severe combined immunodeficiency (SCID) or Omenn Syndrome, both ex vivo and in vivo, and materials and methods for editing to modulate the expression, function, or activity of an lnterleukin-7 receptor (IL7R) gene in a cell by genome editing.Linvention concerne des matériels et des méthodes permettant de traiter un patient souffrant du syndrome dimmunodéficience combinée sévère (SCID) ou du syndrome dOmenn, tant ex vivo quin vivo, et des matériels et des méthodes dédition pour moduler lexpression, la fonction ou lactivité dun gène dun récepteur de linterleukine-7 (IL7R) dans une cellule par lédition du génome.
