TEMPLE UNIVERSITY - OF THE COMMONWEALTH SYSTEM OF HIGHER EDUCATION
发明人:
KHALILI, Kamel,HU, Wenhui,KAMINSKI, Rafal,MALCOLM, Thomas
申请号：
USUS2017/034763
公开号：
WO2017/213896A1
申请日:
2017.05.26
申请国别(地区):
WO
年份:
2017
代理人:
摘要：
A CRISPR-endonuclease gene editing composition includes a guide RNA (gRNA) for targeting a specific viral sequence for cleavage by the endonuclease which introduces breaks in the double stranded DNA identified by the gRNA. Placing the gene encoding Cas9 under the control of a minimal promoter of, for example, HIV spanning the 5-LTR, results in the activation by the HIV-1 transactivator protein, Tat. Co-expression of both a multiplex of, for example, HIV-specific gRNAs and endonuclease, e.g. Cas9, in cells results in the modification and/or excision of the segment of viral DNA, leading to the eradication of the virus in vitro and in vivo.La présente invention concerne une composition dédition génique par endonucléase CRISPR comprenant un ARN-guide (gARN) permettant de cibler une séquence virale spécifique aux fins de clivage par lendonucléase qui introduit des cassures dans lADN double brin identifié par lARN gARN. Le placement du gène codant pour Cas9 sous le contrôle dun promoteur minimal de, par exemple, VIH sétendant sur la 5-LTR, entraîne lactivation par la protéine transactivatrice du VIH-1, Tat. La co-expression à la fois dun multiplex de gARN spécifiques du VIH et dune endonucléase, par exemple, Cas9, dans les cellules a pour résultat la modification et/ou lexcision du segment dADN viral, conduisant à léradication du virus in vitro et in vivo.
