Composition and method for gene editing for hemophilia A

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专利权人:

크리스퍼 테라퓨틱스 아게;바이엘 헬쓰케어 엘엘씨

发明人:

브룩스, 알란, 리차드

申请号：

KR1020207013950

公开号：

KR1020200067190A

申请日:

2018.10.17

申请国别(地区):

KR

年份:

2020

代理人:

摘要：

Materials and methods for treating hemophilia A in a subject ex vivo or in vivo are provided. In addition, materials and methods are provided for knocking-in the FVIII-encoding gene into the genome, particularly the locus of the albumin gene.대상체에서 A형 혈우병을 생체외 또는 생체내에서 치료하기 위한 물질 및 방법이 제공된다. 또한, FVIII-인코딩 유전자를 게놈, 특히 알부민 유전자의 유전자좌 내에 낙 인(knock-in)시키기 위한 물질 및 방법이 제공된다.

来源网站：

中国工程科技知识中心

来源网址：

http://www.ckcest.cn/home/