PASSINI, Marco A.,SHIHABUDDIN, Lamya,CHENG, Seng H.
申请号：
ES10772363
公开号：
ES2686504T3
申请日:
2010.04.27
申请国别(地区):
ES
年份:
2018
代理人:
摘要：
A recombinant AAV virion comprising an autocomplementary adeno-associated virus (scAAV) vector for use in the treatment of an individual suffering from spinal cord atrophy (SMA), where the scAAV vector comprises a polynucleotide encoding a protein which modulates the motor function, where the expression of said protein in the CNS results in at least a partial correction of the neuropathology and / or stabilization of the progression of AME, and where the scAAV vector comprises capsid proteins of the AAV8 serotype.Un virión de AAV recombinante que comprende un vector del virus adeno-asociado autocomplementario (scAAV) para uso en el tratamiento de un individuo que sufre de atrofia de la médula espinal (AME), donde el vector de scAAV comprende un polinucleótido que codifica una proteína que modula la función motora, donde la expresión de dicha proteína en el SNC resulta en al menos una corrección parcial de la neuropatología y/o estabilización del avance de AME, y donde el vector de scAAV comprende proteínas cápside del serotipo AAV8.
