HADASIT MEDICAL RESEARCH SERVICES & DEVELOPMENT LTD.
发明人:
MITRANI-ROSENBAUM, Stella,ARGOV, Avizohar
申请号：
ILIL2013/050014
公开号：
WO2013/102904A1
申请日:
2013.01.03
申请国别(地区):
IL
年份:
2013
代理人:
摘要：
Disclosed herein are AAV-based viral vectors encoding GNE from muscle-specific and non- muscle specific promoters, and the use of same in treating myopathies associated with altered GNE function.La présente invention concerne des vecteurs viraux à base d'AAV codant pour GNE provenant de promoteurs spécifiques du muscle et non spécifiques du muscle, et l'utilisation de ceux-ci dans le traitement de myopathies associées à une fonction modifiée de GNE.
