Problem to be solved: to provide gene therapy for juvenile Batten disease.The method is a composition and method for the treatment of young type neurocephalopofustinosis (JNCL) which is also known as juvenile Batten disease.In certain embodiments, the composition comprises, but is not limited to, an adeno associated virus (AAV) construct comprising a self complementary adeno associated virus (sc-aav) construct that expresses the human gene CLN3 (or CLN3 cDNA).This construct may be a recombinant vector comprising a recombinant adeno associated virus (AAV) genome or its derivative and promoter operatively connected to a polynucleotide sequence encoding CLN3 or its equivalents.No selection【課題】 若年型バッテン病のための遺伝子療法を提供すること。【解決手段】 若年型バッテン病としても公知の若年型神経セロイドリポフスチン症（ＪＮＣＬ）の処置のための組成物および方法である。ある特定の実施形態では、この組成物は、ヒト遺伝子ＣＬＮ３（またはＣＬＮ３ ｃＤＮＡ）を発現する自己相補的アデノ随伴ウイルス（ｓｃ－ＡＡＶ）構築物を含むアデノ随伴ウイルス（ＡＡＶ）構築物を含むがこれに限定されない。この構築物は、組換えアデノ随伴ウイルス（ＡＡＶ）ゲノムまたはその派生体と、ＣＬＮ３またはその均等物をコードするポリヌクレオチド配列に作動可能に連結されたプロモーターとを含む組換えベクターであり得る。【選択図】 なし
