Composition and methods for treating disorders that affect motor functions such as motor functions affected by the disease or injury to the brain and \/ or spinal cord.Self complementary (SC) adeno-associated weirs for treating motoneuron disorders such as spinal muscular atrophy, amyotrophic lateral sclerosis, spinal cord atrophy, spinal cerebellar ataxia, primary lateral sclerosis and traumatic spinal cord injury (AAV) vector. The virus vector provides a recombinant AAV virion containing nucleic acid encoding the surviving neuron disorder (SMN) - 1 protein of the viable motor neuron and its use.No selection【課題】脳および/または脊髄に対する疾患または損傷によって影響を受ける運動機能などの運動機能に影響を与える障害を処置するための組成物および方法。【解決手段】脊髄性筋萎縮症、筋萎縮性側索硬化症、球脊髄性筋萎縮症、脊髄性小脳運動失調、原発性側索硬化症および外傷性脊髄損傷などの運動ニューロン障害を処置するための自己相補的な(SC)アデノ随伴ウイル(AAV)スベクター。該ウイルスベクターが生存運動ニューロンの生存ニューロン障害(SMN)-1タンパク質をコードする核酸を含有する組換えAAVビリオン、及びその使用方法を提供。【選択図】なし
