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MÉTHODES ET COMPOSITIONS D'ADMINISTRATION
专利权人:
AGENOVIR CORPORATION
发明人:
QUAKE, Stephen, R.
申请号:
USUS2016/053960
公开号:
WO2017/058793A1
申请日:
2016.09.27
申请国别(地区):
US
年份:
2017
代理人:
摘要:
The invention provides methods and compositions that remove target genetic material from a subject by delivery of an enzyme that degrades the target genetic material. The methods include delivering a composition of a nucleic acid to a tissue, such as skin, of a subject along with various types of energy to enhance permeability of the tissue and cause the nucleic acid to enter cells of the tissue, wherein the nucleic acid comprises a gene for an enzyme that cuts target genetic material. The nucleic acid may be a plasmid comprising a cas9 gene and at least one gene for a short guide RNA (sgRNA) and the target genetic material may be viral genome, i.e., with the sgRNA complementary to a portion of the viral genome.La présente invention concerne des procédés et des compositions permettant d'extraire un matériel génétique cible chez un sujet par l'administration d'une enzyme qui dégrade le matériel génétique cible. Les procédés comprennent l'administration d'une composition d'un acide nucléique à un tissu, tel que la peau, d'un sujet conjointement avec divers types d'énergie pour améliorer la perméabilité du tissu et amener l'acide nucléique à pénétrer dans les cellules du tissu, l'acide nucléique comprenant un gène codant pour une enzyme qui coupe un matériel génétique cible. L'acide nucléique peut être un plasmide comprenant un gène cas9 et au moins un gène codant pour un ARN guide court (sgRNA : short guide RNA) et le matériel génétique cible peut être un génome viral, c'est-à-dire, avec le sgRNA complémentaire à une partie du génome viral.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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